2020年9月3日，中国苏州，康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966 hk）宣布，由其全资子公司江苏康宁杰瑞生物制药有限公司（以下简称“江苏康宁杰瑞”）自主研发的重组人源化pd-l1/ ctla-4 双特异性抗体kn046获美国食品药品监督管理局（fda）授予孤儿药资格（orphan drug designation，odd），用于治疗胸腺上皮肿瘤。这是康宁杰瑞继今年年初皮下注射pd-l1单域抗体kn035获美国fda授予胆道癌孤儿药资格之后获得的第二个孤儿药资格认证。
美国 fda“孤儿药资格认定”源自 《孤儿药法案》（orphan drug act，oda），是fda鼓励开发在美国患病人数低于 20 万疾病的创新药措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得 7 年市场独占权。除此之外，fda对孤儿药还有临床研究费用享受50%税收减免、处方药用户bla申报费减免以及fda对研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套支持政策。2019年，fda全年批准的48种新药中有21种(44%)是孤儿药; 销售额前十的癌症药物里，有8种在美国获得了部分适应症的孤儿药资格认定。
胸腺上皮肿瘤（tet）包括多种胸部肿瘤，主要包括胸腺瘤和胸腺癌。2020年在美国的患病人数约为7,000~10,000例。不可手术或转移性胸腺上皮肿瘤预后差，对于含铂药物化疗治疗失败的患者，目前尚无获批的标准治疗；后线化疗或靶向治疗的客观缓解率不足20%，多线治疗复发的患者中位生存期不足12个月，亟需有效的治疗药物提高患者疗效获益。研究表明胸腺是t细胞发育的重要器官，胸腺上皮肿瘤高表达pd-l1，因此有可能从免疫检查点抑制剂治疗中获益。kn046澳大利亚ⅰ期临床试验在胸腺上皮肿瘤患者中显示出了较高的响应率和持久的应答时间，安全性良好，kn046治疗胸腺癌的ⅱ期注册临床试验已于近日启动，预期将在中国和美国10余家研究中心同步开展。
关于kn046
kn046是康宁杰瑞自主研发的全球首创重组人源化pd-l1/ctla-4双特异性抗体，其创新设计包括：采用安全性显著提高的ctla-4单域抗体；与pd-l1抗体融合组成双特异性抗体；可靶向富集于pd-l1高表达的肿瘤微环境及清除treg。kn046的临床前和临床试验结果表明可显著减少对人体外周系统可能产生的毒副作用，有望成为突破性肿瘤免疫特效药。
kn046在澳大利亚和中国已开展覆盖非小细胞肺癌、三阴乳腺癌、食管鳞癌、肝癌、胰腺癌等10余种肿瘤的近20项不同阶段临床试验，试验结果显示出良好的安全性和有效性。美国fda基于在澳大利亚和中国取得的临床试验结果，批准kn046在美国直接进入ⅱ期临床试验。目前kn046联合含铂化疗对ⅳ期鳞状非小细胞肺癌的疗效与安全性ⅲ期临床试验已在中国启动。
关于康宁杰瑞
康宁杰瑞生物制药是一家专注于研发、生产和商业化创新抗肿瘤生物大分子药物的生物制药公司。2019年12月12日，公司在香港联合交易所主板上市，股票代码：9966。
康宁杰瑞生物制药在双特异性抗体及蛋白质工程方面拥有全面整合的研发和制造平台。公司高度差异化的产品管线由八种肿瘤候选药物组成，其中六个为全球领先的双功能抗体，四个产品在中国，美国，日本处于ⅰ-ⅲ期临床试验开发阶段。
公司拥有异二聚体及混合抗体等多个具有自主知识产权的技术平台，以及成熟的符合中国，美国和欧盟cgmp标准的大规模生产能力。公司基于这些国际领先的蛋白质工程平台打造新一代多功能生物大分子新药，惠及中国和全球的患者。
欢迎访问公司网站：www.alphamabonc.com
康宁杰瑞前瞻性陈述
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